「ｉＰＳ創薬」ＡＬＳの進行抑制　京大治験、白血病の既存薬活用

　体が徐々に動かせなくなる難病「筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）」の新たな治療法の開発を目指す臨床試験（治験）について、京都大の井上治久教授らの研究チームは１２日、第２段階の治験において、一部の患者で病状の進行抑制を確認したと発表した。人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）を使って既存薬の中から有望なものを探し、慢性骨髄性白血病の薬を投与した。

　薬を探索した手法は「ｉＰＳ創薬」と呼ばれる。今回は、発症後２年以内など条件を満たした患者２６人を対象に、京大病院のほか北里大病院（相模原市）や鳥取大病院、広島大病院などで実施。慢性骨髄性白血病の治療薬として用いられている「ボスチニブ」を、患者に対して２４週間にわたり投与した。

　チームによると、患者２６人中、少なくとも１３人で病状の進行抑制が認められた。事前に設定した主要評価項目を達成したという。

　チームは患者の皮膚からつくったｉＰＳ細胞を運動神経細胞に成長させ、ＡＬＳの病態を再現。千以上の薬をそれぞれ振りかけて調べ、ボスチニブを候補に選んだ。