ゲノム編集治療、承認広がる　重い貧血にノーベル化学賞の技術

　狙った遺伝子を書き換えるゲノム編集技術「クリスパー・キャス９」を利用した重い貧血症に対する治療が英国、米国に続き、比較的患者が多い中東のサウジアラビアでも１１日までに承認された。２０２０年のノーベル化学賞の対象となった技術の医療応用。欧州医薬品庁も昨年１２月に承認を勧告しており近く正式決定される見通し。日本では現時点で承認申請されていない。

　対象は１２歳以上の鎌状赤血球貧血症の患者ら。酸素運搬を担うヘモグロビンというタンパク質に異常があり、本来円盤状の赤血球が三日月形に変形して、重度の貧血や臓器損傷が起きる。アフリカ・中東系に多く、世界の新規患者は年間約３０万人との推計がある。

　承認された治療は患者から赤血球のもととなる細胞を取り出し、ゲノム編集で遺伝子を改変。酸素運搬能力の高いヘモグロビンが作れるようにする。患者が元々持つ細胞を薬で減らした後、改変した細胞を体内に戻す。

　米国のバイオ企業バーテックス・ファーマシューティカルズなどが申請。臨床試験では患者の９割に効果が見られた。