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| 厚労省、難病のムコ多糖症Ⅵ型の治療薬「ナグラザイム」を承認 |
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厚生労働省は、難病の一つムコ多糖症Ⅵ型の治療薬「ナグラザイム」（一般名ガルスルファーゼ）の製造販売を承認した。
ナグラザイムは、米バイオマリン・ファーマシューティカル社が開発。アンジェラスMG社（大阪府茨木市）は、バイオマリン社から日本での開発、販売権を買い取り、厚労省に製造販売を承認申請。厚労省は６月５日、ナグラザイムを患者５万人未満の希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定し承認審査を急いでいた。
ムコ多糖症は、アミノ糖を成分に持つ多糖の一群を分解する酵素が先天的に欠けている。ムコ多糖代謝異常症とも呼ばれる。
皮膚や骨、軟骨などの結合組織にムコ多糖の切れ端が蓄積し、臓器と組織が次第に壊れていく進行性の病気。欠損した酵素によってⅠ型―Ⅶ型に分類される。
欠損している酵素を外部から補う酵素補充療法が開発され、欧米などで発達している。ナグラザイムも補充療法を目的にした薬剤。
ムコ多糖症Ⅳ型の治療法は骨髄移植もある。ただドナーの確保や移植手術に伴うリスクがあり、薬剤の方が安全で有効（歩行能力の改善など）とされている。
アンジェラスMG社はムコ多糖症Ⅰ型治療薬「アルドラザイム」も製造販売している。（南里秀之）
（くまにちコム「健康・医療」2007年8月17日付）
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