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| 国内初のポンペ病治療薬 |
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「ライソゾーム」と呼ばれる細胞内の小器官にあるはずの代謝酵素が先天的に欠損し、さまざまな症状を引き起こす難病ライソゾーム病。酵素の種類などにより約４０種が知られるが、このうち重度の筋機能障害を起こすポンペ病の治療薬が国内では初めて発売された。
ジェンザイム・ジャパン（東京）が輸入販売する「マイオザイム点滴静注用５０mg」で、遺伝子組み換え技術で開発された。
ポンペ病は、グリコーゲンを分解する酵素の欠損が原因で、筋力が低下し呼吸不全などを招く。世界に５０００〜１万人の患者がいるが、根本的治療法は見つかっていない。
臨床試験では、投与により人工呼吸器を外せた乳児の症例が報告されているという。
(熊本日日新聞2007年7月14日付朝刊) |
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