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| ムコ多糖症Ⅵ型治療薬を発売、アンジェスＭＧ |
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アンジェスＭＧ（大阪府茨木市）は１４日、小児難病の一つムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム点滴静脈注射液」を発売した。
ナグラザイムは、米バイオマリン社が開発、アンジェスＭＧが国内での開発、販売権を取得。３月２８日、厚労省が製造販売を承認していた。
ムコ多糖症Ⅵ型患者で欠損している酵素を体外から補う治療法を目的に開発された。体重１㎏当たり１㎎を週１回点滴で静脈注射し投与する。
ムコ多糖症は、先天的に体内で酵素が作られなかったり、少なかったりすることで代謝がうまくできず、障害を引き起こす「ライゾーム病」という病気の一種。ムコ多糖を分解する酵素がないため体内にとどまり臓器障害の原因になる。知能障害や運動能力の喪失、呼吸困難などを伴い、大半の患者は１０～１５歳で亡くなるとされる。
従来は骨髄移植しかなく、移植後に拒絶反応などで亡くなる患者もいた。最近、体内に不足している酸素を点滴で投与し、細胞の中に滞留するムコ多糖を分解する酵素補充療法が開発された。ムコ多糖症はⅠ型からⅦ型まであり、岐阜大の調べでは新生児５０、０００人に１人発症すると推計されているという。（南里秀之）
（くまにちコム「健康・医療」2008年4月16日付）
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