|
| 小児難病のムコ多糖症Ⅵ型治療薬の承認を申請、アンジェスMG |
 |
|
|
アンジェスMG社（大阪府茨木市）は、小児難病のムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム」（一般名ガルスルファーゼ）の製造販売を、厚生労働省に承認申請した。
ナグラザイムは、米バイオマリン・ファーマシューティカル社が開発。アンジェスMG社は、バイオマリン社から日本での開発、販売権を買い取り、承認申請した。厚労省は６月５日、ナグラザイムを患者５万人未満の希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定しており、承認審査を急ぐ。
ムコ多糖症はムコ多糖代謝異常症とも呼ばれる。皮膚や骨に多く含まれるムコ多糖という成分を分解する酵素が、遺伝子の突然変異によって欠損し機能低下、発症する。欠損した酵素によってⅠ型～Ⅶ型に分類される。
欠損している酵素を外部から補う酵素補充療法が欧米で開発されている。ナグラザイムも補充療法を目的にした薬剤。ムコ多糖症Ⅵ型の治療法は骨髄移植もある。ただドナーの確保や移植手術に伴うリスクがあり、薬剤の方が安全で有効（歩行能力の改善など）とされる。（南里秀之）
くまにちコム「健康・医療」2007年8月21日付）
|
|
|
|
|
|
|
