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| バイエルのコージネイト製剤の定期補充療法が、小児血友病Ａの関節障害を予防 |
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米臨床医学雑誌『ニューイングランドジャーナル・オブ・メディシン』は、重症型血友病Ａの小児を対象に、遺伝子組み換え型血液凝固第Ⅷ因子製剤を定期的に注射する「定期補充療法」と、出血時に止血のため注射する「出血時補充療法」を比較した結果、６歳時点で関節が正常な血友病Ａ小児の割合は、定期補充療法群９３％、出血時補充療法群％で、定期補充療法が乳幼児期の関節内出血による関節障害の進行抑制に有効、という臨床試験の結果を掲載した。
臨床試験は、全米１５カ所の血友病治療センターで５年間続けられた。生後６カ月から３０カ月までの血友病Ａの男児患者が参加。血液凝固第Ⅷ因子製剤を１日間隔で２５単位／㎏定期補充される群（３２人）と、関節内出血が起こる度に合計８０単位／㎏を最低量として出血時に補充される群（３３人）に分類し、子供たちが６歳になるまで続けた。
その間、障害を起こしやすい肘（ひじ）や膝（ひざ）、足首の骨と軟骨の損傷を、エックス線とＭＲＩ（磁気共鳴画像診断装置）を使って評価。関節の機能や内出血の回数、製剤使用量も調べた。
試験の結果は、定期補充療法群の子供たちは、出血時補充療法群よりも、１年間の関節内出血の回数が０．６３％対４．８９％と有意に少なかった。年間の総出血回数も３．２７回対１７．６９回と明らかな有意差があった。
６歳時にＭＲＩを使って評価したところ、正常な関節を維持している割合は、定期補充療法群９３％、出血時補充療法群５５％だった。これは、早い時期から定期補充療法を試みることで関節障害のリスクを８４％減少させることができるのを意味するという。治験責任医師のテキサス医科大ヒューストン校のキース・フーツ教授（小児血友病部門長）は「試験結果は、重症型血友病の小児が同一関節内で出血を繰り返す前に定期補充療法を始めることの大切さを示している」と指摘している。
また試験に参加した子供たちのうち、関節の顕在性出血の繰り返しがない、あるいは、少ないにもかかわらず関節障害が認められたグループがいた。キース氏らは「無症状で気づかずに起こる出血が、関節障害の進行に関係していることを示唆した。定期補充療法で予防も可能と考えられる」と言っている。
ＭＲＩを使って関節障害の初期兆候を診断した結果、５歳か６歳くらいまでに出血時補充療法群の子供たちに多くの重度関節障害や軟骨障害の症例が観察されたという。
試験の研究費は、米国疾病管理予防センターと米国国立衛生研究所が負担。試験期間中、子供たちに投与した遺伝子組み換え型血液凝固第Ⅷ因子製剤「コージネイトＦＳ」の１、７００万単位は、独バイエルヘルスケア社が贈呈した。
コージネイト製剤は、欧州では血友病Ａの出血予防のため使えるが、米国では予防目的には使えない。有害事象で報告が最も多いのは注射部位の皮膚反応。マウスやハムスターのタンパクに過敏な子供は使用を避けた方がいい。（南里秀之）
（くまにちコム「健康・医療」2007年8月13日付）
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